基因治疗系列第2期:AAV基因治疗产品开发面临的挑战
近年来,Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的批准。此外,全球已有数十种AAV基因疗法处于临床开发阶段,国内基因治疗企业也不断传出获批开展临床研究的好消息。
AAV载体如何优化?
CMC和成本控制的挑战是什么?
临床开发如何有效推进?
转化医学的过程中是否有合适的生物标志物?
商业化有什么考量?
基因治疗系列公开课【第2期】
嘉宾简介
吴凤岚 博士 华毅乐健联合创始人兼总裁